Nadir sümük xəstəlikləri üçün gen terapiyası “birdəfəlik dayanma” ola bilər
Son 10 ildə hipofosfataziyanın (HPP) yeganə effektiv müalicəsi həftədə üç-altı dəfə inyeksiya yolu ilə aparılmalı olan ferment əvəzedici terapiya olmuşdur. Sanford Burnham Prebysdəki İnsan Genetika Proqramının professoru, Ph.D. Xose Luis Millan, “Bu, çox böyük uğur oldu və həyat qurtaran müalicə olduğunu sübut etdi” dedi. “Əks halda müalicə olunan bir çox uşaq doğulduqdan qısa müddət sonra […]