AAV gen terapiyası ilə müalicə olunan LHON xəstələrində davamlı vizual təkmilləşdirmələr
LHON Tədqiqat Qrupunun rəhbərlik etdiyi çoxmillətli tədqiqat, MT-ND4 gen mutasiyasının səbəb olduğu Leber irsi optik neyropatiya (LHON) olan xəstələrdə lenadogen nolparvovec gen terapiyasından beş il sonra davamlı vizual təkmilləşdirmələr və əlverişli təhlükəsizlik profilini ortaya qoydu. LHON ən çox mitoxondrial DNT-də MT-ND4 gen mutasiyasından qaynaqlanır, kəskin və ağır ikitərəfli görmə itkisi ilə xarakterizə olunur, ilk növbədə retinal […]