Ayova Universiteti tərəfindən

Sadie Harley tərəfindən redaktə edilmiş , Robert Eqan tərəfindən nəzərdən keçirilmişdir

 Redaktorların qeydləriKredit: Unsplash/CC0 Public Domain

Uşaqlarda nadir və həyati təhlükəsi olan böyrək xəstəliyi nəhayət ki, Iowa Universitetinin Sağlamlıq Baxımı Stead Ailə Uşaq Xəstəxanasının qabaqcıl tədqiqatları və klinik rəhbərliyi sayəsində nəhayət effektiv müalicəyə malikdir.

C3 glomerulopatiya (C3G) kimi tanınan xəstəlik, ilk növbədə uşaqları və gəncləri təsir edən son dərəcə nadir bir vəziyyətdir. Yalnız 5000-ə yaxın amerikalıda C3G var ki, bu da böyrəklərin proqressiv zədələnməsinə səbəb olur və xəstələrin yarıdan çoxu diaqnozun qoyulduğu on il ərzində son mərhələdə böyrək çatışmazlığına çatır.

Xəstəliyin zədələyici iltihabi prosesini yüngülləşdirməyə yönəlmiş C3G üçün əvvəlki müalicələrdən fərqli olaraq, yeni, ilk növ dərman immun cavabın bir hissəsi olan bədənin tamamlayıcı sistemində C3G disfunksiyasının əsas səbəbini birbaşa hədəf alır.

UI Health Care-də Nadir Böyrək Xəstəlikləri Klinikasının direktoru, MD Carla Nester pegcetacoplan kimi tanınan yeni dərman üçün qlobal pediatrik klinik sınaqlara rəhbərlik etmişdir. Nəticələr təəccüblü idi: xəstələrin sidikdə zülalın miqdarında 68% azalma, böyrək funksiyasının sabitləşməsi müşahidə edildi. Uşaqların 67%-ə qədəri tam remissiyaya nail olub, 72%-i isə böyrək biopsiyalarında xəstəlik aktivliyi göstərməyib.

UI Health Care Stead Ailə Uşaq Xəstəxanasının pediatriya professoru, eyni zamanda New England Journal of Medicine-də nəşr olunan tədqiqatın baş müəllifi Nester deyir: “Bu, bu xəstəlik üçün gördüyümüz müalicəyə ən yaxın şeydir “ .

“Biz hələ də bu xəstələr üçün uzunmüddətli nəticələri izləməliyik, lakin bu sınaqdan əldə edilən məlumatlar tamamilə heyrətamizdir.”

Faza III, randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo ilə idarə olunan sınaq 19 ölkədə 122 mərkəzdə aparılıb və 124 xəstəni əhatə edib.

Nəticələrə əsasən, pegcetacoplan bu ilin əvvəlində ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən C3G və birincil immun kompleks membranoproliferativ qlomerulonefrit (IC-MPGN), yaxından əlaqəli nadir və ağır böyrək xəstəliyi olan 12 yaş və yuxarı xəstələr üçün ilk müalicə kimi təsdiq edilmişdir.

Bu son klinik irəliləyiş, pediatriya və otorinolarinqologiya üzrə UI professoru, MD Richard Smith və komplementlə əlaqəli böyrək xəstəliklərinin və eşitmə itkisinin səbəbləri üzrə ekspertin rəhbərlik etdiyi komplement sistemi üzrə təməl tədqiqatlara əsaslanır.

Bu tədqiqat Nesterin yumaqcıq xəstəlikləri üzrə klinik təcrübəsi ilə birlikdə Ayova və Stead Ailə Uşaq Xəstəxanasını ABŞ-da C3G xəstələrinə, o cümlədən effektiv diaqnostika, ən müasir idarəetmə və sınaqdan keçirilmiş VALIANT sınaq planı kimi həm fundamental elmdə, həm də klinik tədqiqatlarda iştirak etmək imkanı daxil olmaqla, tam qayğı göstərə bilən çox az mərkəzlərdən birinə çevrildi.

Nester deyir: “Ayovanı belə bir güc mərkəzi edən tədqiqat və klinik bölmənin birləşməsidir”.

Əhəmiyyətli odur ki, UI komandası həm də C3G-dən təsirlənən xəstələrin və ailələrin etibarını qazandı, xəstələr UI Nadir Böyrək Xəstəlikləri Klinikasında qayğı axtarmaq üçün ölkənin hər yerindən və dünyanın hər yerindən səyahət edirlər.

Nester deyir: “Xəstələrimizdən biri klinikamızda görünmək üçün Qətərdən uçurdu, digəri isə Avropadan bizim nəzarətimizə köçdü”. “Bu, bizim proqramımızın tanınması və etibarlı olmasıdır.”

Bu güclü reputasiya və xəstə icması ilə əlaqə UI Health Care-ə bu qlobal tədqiqatda ən yüksək qeydiyyatdan keçən mərkəz olmağa imkan verdi. Nadir xəstəliklər üçün bu tip klinik sınaqlara kifayət qədər xəstələrin cəlb edilməsi dərman müalicəsinin effektiv olduğunu nümayiş etdirmək üçün vacibdir.

Dəzgahdan çarpayıya qədər – və ondan kənarda

Smitin laboratoriyasında uzun illər ərzində aparılan tədqiqatlar C3G-nin əsas biologiyasının başa düşülməsini təkmilləşdirdi və komplement yolunun həddindən artıq aktivləşməsinin qarşısının alınmasının effektiv müalicənin açarı ola biləcəyini başa düşdü. Bu bilikləri xəstələr üçün müalicəyə çevirmək qərarına gələn UI tədqiqatçıları tamamlayıcı aktivləşdirməni maneə törədə biləcək yeni dərmanlar hazırlamaq və sınaqdan keçirmək üçün əczaçılıq şirkətləri ilə əməkdaşlıq etdilər.

Steroidlər kimi geniş antiinflamatuar dərmanlara və ya komplement yolunun yanlış aspektini hədəf alan dərmanlara əsaslanan əvvəlki müalicələrdən fərqli olaraq, bu yeni dərman sinfi komplement sisteminin nasaz olan hissəsini dəqiq bloklayır.

Pegcetacoplan, bir çox gənc xəstələrin gündəlik oral dərmanlara üstünlük verdiyi həftədə iki dəfə inyeksiya yolu ilə tətbiq olunur. Komplement sistemini də maneə törədən iptacopan adlı başqa bir yeni dərman da bu ilin əvvəlində C3G ilə yetkinləri müalicə etmək üçün təsdiq edilmişdir. UI Health Care, eyni zamanda, iptacopan-ın təsdiqinə səbəb olan bu klinik sınaq üçün qlobal miqyasda aparıcı qeydiyyatdan keçən şəxs idi.

Xəstələr üçün bu yeni dərmanların təsiri dərindir. Nester xəstəliklə mübarizə aparan və indi tam remissiyada olan və karyerasında inkişaf edən bir kollec tələbəsini, eləcə də artıq sağlamlıqları barədə daim narahat olmağa ehtiyac duymayan və bunun əvəzinə normal uşaqlıqlarını səbirsizliklə gözləyə bilən uşaq xəstələrini xatırladır.

“Bu, nəhayət xəstələrə kömək edəcəyimiz ildir” dedi Nester. “Uzun yoldu, amma biz buradayıq.”

Daha çox məlumat: C3 Glomerulopathy və İmmun-Kompleks MPGN-də Pegcetacoplan sınağı, New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2501510

Jurnal məlumatı: New England Journal of Medicine Ayova Universiteti tərəfindən təmin edilmişdir