Tədqiqat kəşfindən təsirli yeni müalicələrə səyahət

MIT professorları və keçmiş postdoclar tərəfindən qurulan Alnylam Pharmaceuticals , xəstələrin həyatına əhəmiyyətli dərəcədə təsir edən FDA tərəfindən təsdiqlənmiş beş RNAi dərmanı hazırlayıb. Şirkət nevroloji pozğunluqlar da daxil olmaqla müxtəlif xəstəlikləri müalicə etmək məqsədi ilə RNT-nin çatdırılmasında yeniliklər etməyə davam edir.

Tədqiqat kəşfi xəstələrin həyatını dəyişdirən müalicəyə çevrilməzdən əvvəl aradan qaldırılması üçün çoxlu maneələr var. Bu, xüsusilə inkişaf etdirilən müalicələr tamamilə yeni bir dərman sinfini təmsil etdikdə doğrudur. Bununla belə, bu maneələri aradan qaldırmaq bizim xəstəlikləri müalicə etmək qabiliyyətimizi dəyişdirə bilər.

Bir neçə şirkət bu prosesi Alnylam Pharmaceuticals-dan daha yaxşı nümunə göstərir. Alnylam, bir texnologiya vədinə inanan bir qrup MIT-ə bağlı tədqiqatçı tərəfindən quruldu – RNT müdaxiləsi və ya RNT.

Quruluş və Erkən İnkişaf

Tədqiqatçılar təbii olaraq meydana gələn bir proses olan RNTi-nin messencer RNT-nin deqradasiyası vasitəsilə genləri susdurmaq üçün necə işlədiyini anlamaq üçün əsaslı işlər görmüşdülər. Lakin 2002-ci ildə Alnylam-ı yaratmaq qərarı onların kəşflərini yeni dərmanlar sinfinə çevirmək üçün lazım olan maliyyə və təcrübəni cəlb etdi. Həmin qərardan sonra Alnylam RNTi-ni maraqlı elmi kəşfdən təsirli yeni müalicə yoluna apararaq nəzərəçarpacaq irəliləyiş əldə etdi.

Bu gün Alnylam-ın ABŞ Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən təsdiqlənmiş beş dərmanı var (bir Alnylam tərəfindən kəşf edilmiş RNAi terapevtik Novartis üçün lisenziyadır) və sürətlə genişlənən klinik boru xətti. Şirkətin təsdiqlənmiş dərmanları, bir çox xəstənin onilliklər ərzində bir neçə başqa variantla mübarizə apardığı, zəiflədən, bəzən ölümcül vəziyyətlər üçündür.

Şirkət yalnız 2023-cü ildə müalicələrinin 5000-dən çox xəstəyə kömək etdiyini təxmin edir. Bu rəqəmin arxasında Alnilamın həyatını necə dəyişdirdiyini göstərən səbirli hekayələr var. Üç uşaq anası deyir ki, Alnilamın müalicəsi nadir genetik xəstəlik kəskin aralıq porfiriya (AIP) ilə əlaqəli hücumlarla yataq xəstəsi olduqdan sonra həyatına nəzarəti bərpa etməyə kömək etdi. Başqa bir xəstə bildirdi ki, şirkətin müalicələrindən biri ona qızının toyunda iştirak etməyə kömək edib. Tez-tez AIP hücumlarına görə kolleci tərk edən üçüncü xəstə məktəbə qayıda bildi.

Bu günlərdə Alnylam RNT əsaslı dərmanlar hazırlayan yeganə şirkət deyil. Lakin o, hələ də bu sahədə qabaqcıldır və şirkətin qurucuları – MİT İnstitutunun professoru Phil Sharp, professor David Bartel, professor emeritus Paul Schimmel və keçmiş MIT postdocları Tomas Tuschl və Phillip Zamore – Alnilamı daha geniş şəkildə bu sahədə çempion kimi görürlər. .