Universal kök hüceyrələr sistemik skleroz xəstəsində toxunulmazlığı bərpa edir

Çindəki Dəniz Tibb Universitetinin Changzheng Xəstəxanası tərəfindən aparılan tədqiqatlar bildirir ki, induksiya edilmiş pluripotent kök hüceyrələrdən (iPSCs) hazırlanmış hazır hüceyrə terapiyası sistemik sklerozu olan bir qadında həyatı məhdudlaşdıran dəri və orqan çapıqlarını yumşaldır.
https://googleads.g.doubleclick.net/pagead/ads?gdpr=0&us_privacy=1—&gpp_sid=-1&client=ca-pub-0536483524803400&output=html&h=280&slotname=7587637799&adk=1434173251&adf=4198688998&pi=t.ma~as.7587637799&w=750&abgtt=6&fwrn=4&fwrnh=0&lmt=1752131036&rafmt=1&armr=3&format=750×280&url=https%3A%2F%2Fmedicalxpress.com%2Fnews%2F2025-07-universal-stem-cells-reset-immunity.html&fwr=0&rpe=1&resp_fmts=3&wgl=1&uach=WyJXaW5kb3dzIiwiMTkuMC4wIiwieDg2IiwiIiwiMTM4LjAuNzIwNC45NyIsbnVsbCwwLG51bGwsIjY0IixbWyJOb3QpQTtCcmFuZCIsIjguMC4wLjAiXSxbIkNocm9taXVtIiwiMTM4LjAuNzIwNC45NyJdLFsiR29vZ2xlIENocm9tZSIsIjEzOC4wLjcyMDQuOTciXV0sMF0.&dt=1752131032397&bpp=1&bdt=415&idt=645&shv=r20250708&mjsv=m202507070101&ptt=9&saldr=aa&abxe=1&cookie=ID%3De77740426f8da9bc%3AT%3D1735295852%3ART%3D1752131033%3AS%3DALNI_MbHbvhLj3WydQ3lYshQhNgDg8E9nQ&gpic=UID%3D00000f80ad9e2337%3AT%3D1735295852%3ART%3D1752131033%3AS%3DALNI_MYM9zSDwUrvOLsQ-H1E20L0IjGeMw&eo_id_str=ID%3Df152d1a4517561f1%3AT%3D1751526315%3ART%3D1752131033%3AS%3DAA-AfjYXsAMYxawkCSjU_EMOR4gg&prev_fmts=0x0%2C336x280%2C1905x945&nras=2&correlator=6110375737111&frm=20&pv=1&rplot=4&u_tz=240&u_his=1&u_h=1080&u_w=1920&u_ah=1032&u_aw=1920&u_cd=24&u_sd=1&dmc=8&adx=448&ady=1100&biw=1905&bih=945&scr_x=0&scr_y=0&eid=31093170%2C95333411%2C95353387%2C95362655%2C95365235%2C95365461%2C31093358%2C95359265%2C95365797%2C31093116&oid=2&psts=AOrYGslsp4uFdW8kMFjIfZTT-l3KaECNx8JHTQ65WvduOJfzi74eFqHxtd7TN_Eg7AAYe9b2fo0LTWVtW4tLHg&pvsid=2485982258552147&tmod=1178522494&uas=0&nvt=1&ref=https%3A%2F%2Fphys.org%2F&fc=1920&brdim=0%2C0%2C0%2C0%2C1920%2C0%2C1920%2C1032%2C1920%2C945&vis=1&rsz=%7C%7CpeEbr%7C&abl=CS&pfx=0&fu=128&bc=31&bz=1&td=1&tdf=2&psd=W251bGwsbnVsbCxudWxsLDNd&nt=1&ifi=2&uci=a!2&btvi=1&fsb=1&dtd=4205
Sistemik skleroz, 40% 10 illik ölümlə nəticələnərkən, standart immunosupressantlara, bioloji dərmanlara və anti-fibrotik dərmanlara müqavimət göstərən immun çatışmazlığı, çökmüş mikro damarlar və qaçaq kollagen şərtləri ilə toxumaları tədricən boğur.
Hematopoietik-kök hüceyrə transplantasiyası və CAR-T terapiyaları kimi hüceyrə əsaslı yanaşmalar ümid verir, lakin yüksək toksiklik və ya əmək tutumlu xüsusi istehsala malikdir, bu da klinisyenləri və xəstələri daha təhlükəsiz, daha əlçatan alətlər axtarışına buraxır.
Cell -də nəşr olunan “Sistemli sklerozlu bir xəstədə iPSC-dən əldə edilən CD19/BCMA CAR-NK terapiyası” adlı araşdırmada tədqiqatçılar patogen B hüceyrələrini tükəndirmək və toxuma arxitekturasını bərpa etmək üçün allogenik hüceyrə terapiyası, QN-139b hazırladılar.
Şanxaydakı Changzheng Xəstəxanasında ağır diffuz dəri sistemi sklerozu olan 36 yaşlı qadına müalicə aparıldı .
Tədqiqatçılar , HLA-E, HLA-G, interleykin-2 reseptor füzyonu (IL-2RF), kəsilmiş epidermal böyümə faktoru reseptoru (tEGF1R reseptoru) və anti-CDF1R reseptorlarını daxil edərkən, B2M, CIITA və CD16-nı sıradan çıxarmaq üçün insan tərəfindən törədilən pluripotent kök hüceyrələri genetik olaraq redaktə edərək QN-139b hazırladılar. BCMA.
https://googleads.g.doubleclick.net/pagead/ads?gdpr=0&us_privacy=1—&gpp_sid=-1&client=ca-pub-0536483524803400&output=html&h=280&slotname=7099578867&adk=1328126233&adf=1100001614&pi=t.ma~as.7099578867&w=750&abgtt=6&fwrn=4&fwrnh=0&lmt=1752131064&rafmt=1&armr=3&format=750×280&url=https%3A%2F%2Fmedicalxpress.com%2Fnews%2F2025-07-universal-stem-cells-reset-immunity.html&fwr=0&rpe=1&resp_fmts=3&wgl=1&uach=WyJXaW5kb3dzIiwiMTkuMC4wIiwieDg2IiwiIiwiMTM4LjAuNzIwNC45NyIsbnVsbCwwLG51bGwsIjY0IixbWyJOb3QpQTtCcmFuZCIsIjguMC4wLjAiXSxbIkNocm9taXVtIiwiMTM4LjAuNzIwNC45NyJdLFsiR29vZ2xlIENocm9tZSIsIjEzOC4wLjcyMDQuOTciXV0sMF0.&dt=1752131032398&bpp=1&bdt=416&idt=646&shv=r20250708&mjsv=m202507070101&ptt=9&saldr=aa&abxe=1&cookie=ID%3De77740426f8da9bc%3AT%3D1735295852%3ART%3D1752131033%3AS%3DALNI_MbHbvhLj3WydQ3lYshQhNgDg8E9nQ&gpic=UID%3D00000f80ad9e2337%3AT%3D1735295852%3ART%3D1752131033%3AS%3DALNI_MYM9zSDwUrvOLsQ-H1E20L0IjGeMw&eo_id_str=ID%3Df152d1a4517561f1%3AT%3D1751526315%3ART%3D1752131033%3AS%3DAA-AfjYXsAMYxawkCSjU_EMOR4gg&prev_fmts=0x0%2C336x280%2C1905x945%2C750x280&nras=2&correlator=6110375737111&frm=20&pv=1&rplot=4&u_tz=240&u_his=2&u_h=1080&u_w=1920&u_ah=1032&u_aw=1920&u_cd=24&u_sd=1&dmc=8&adx=448&ady=2166&biw=1905&bih=945&scr_x=0&scr_y=339&eid=31093170%2C95333411%2C95353387%2C95362655%2C95365235%2C95365461%2C31093358%2C95359265%2C95365797%2C31093116&oid=2&psts=AOrYGslsp4uFdW8kMFjIfZTT-l3KaECNx8JHTQ65WvduOJfzi74eFqHxtd7TN_Eg7AAYe9b2fo0LTWVtW4tLHg%2CAOrYGsmC-KneL8yLAo1BB364urD_6iEXLyQ_bVCjE1lOHFcIPA72r_8sDeDCmqsataE1C909_1A30kWLmZleeqWVhbg_mgbg&pvsid=2485982258552147&tmod=1178522494&uas=1&nvt=1&ref=https%3A%2F%2Fphys.org%2F&fc=1920&brdim=0%2C0%2C0%2C0%2C1920%2C0%2C1920%2C1032%2C1920%2C945&vis=1&rsz=%7C%7CpeEbr%7C&abl=CS&pfx=0&fu=128&bc=31&bz=1&td=1&tdf=2&psd=W251bGwsbnVsbCxudWxsLDNd&nt=1&ifi=3&uci=a!3&btvi=2&fsb=1&dtd=31712
Dəyişdirilmiş hüceyrələr təbii qatil nəslinə diferensiallaşdırıldı və genişləndi. Üç gün ərzində 300 mq/m 2 -də siklofosfamid və 25 mq/m 2 -də fludarabin ilə limfodeplesiya əldə edildi . 0, 3, 7 və 10-cu günlərdə 6×10 8 QN-139b hüceyrələrinin dörd infuziyası venadaxili verildi.
Periferik B hüceyrələrinin sayı infuziyadan sonra sürətlə azaldı, 7-ci günə yaxın tam tükəndi. Antikorların serum səviyyələri altı ay ərzində davamlı olaraq azaldı. Modifikasiya edilmiş Rodnan Dəri Skorunun azalması və təkmilləşdirilmiş ultrasəs elastoqrafiyası ilə göstərildiyi kimi dəri fibrozu gerilədi. Dırnaq qıvrımlarının kapilyaroskopiyası zamanı kapilyar ilmələrin bərpası və hemorragik infarktların azalması aşkar edilmişdir.
Yüksək rezolyusiyaya malik ağciyər görüntüləməsi azalmış şüşə şəffaflıqları və retikulyar naxışları nümayiş etdirdi. Ürəyin MRT-si sol mədəciyin yan divarında gec qadolinium artımının azaldığını göstərdi.
Sitokin-reliz sindromu, neyrotoksiklik və ya graft-versus-host xəstəliyi baş verməmişdir.
Əhəmiyyətli odur ki, QN-139b hər hansı bir xəstə seçilməzdən əvvəl geniş şəkildə gen redaktə edilmiş banklaşdırılmış, yaxşı xarakterizə edilmiş induksiya edilmiş pluripotent kök hüceyrə (iPSC) klonundan istehsal edilmişdir. Bu, fərdi xəstənin hüceyrələrinin modifikasiyasını tələb edən müalicələrə nisbətən böyük vaxt və xərclərə qənaət edən üstünlüklər təklif edir.
Tək bir xəstənin nəticəsinin kliniki müalicə kimi qəbul edilməzdən əvvəl uzun bir yolu olsa da, müəlliflər belə qənaətə gəlirlər ki, hazır iPSC-dən əldə edilən CAR-NK hüceyrələri bir gün klinisyenlere otoimmün fibrozu dayandırmaq və geri qaytarmaq üçün sürətli, təkrarlana bilən bir vasitə verə bilər.
Müəllifimiz Justin Jackson tərəfindən sizin üçün yazılmış , Sadie Harley tərəfindən redaktə edilmiş və Robert Eqan tərəfindən yoxlanılmış və nəzərdən keçirilmiş bu məqalə diqqətli insan əməyinin nəticəsidir. Müstəqil elmi jurnalistikanı yaşatmaq üçün sizin kimi oxuculara güvənirik. Bu hesabat sizin üçün əhəmiyyət kəsb edirsə, lütfən, ianə (xüsusilə aylıq) nəzərdən keçirin. Siz təşəkkür olaraq reklamsız hesab əldə edəcəksiniz .
Daha çox məlumat: Xiaobing Wang et al, Sistemli sklerozlu bir xəstədə iPSC-dən əldə edilən CD19/BCMA CAR-NK terapiyası, Cell (2025). DOI: 10.1016/j.cell.2025.05.038
Jurnal məlumatı: Cell
© 2025 Science X Network