London Universitet Kolleci tərəfindən

redaktə edən: Gaby Clark , rəy verən: Andrew Zinin

 Redaktorların qeydləri

 GIST

Tercih edilən mənbə kimi əlavə edin

Kredit: Pixabay/CC0 İctimai Sahə

Londonda xəstələr UCL alimlərinin iştirak etdiyi bir araşdırmanın bir hissəsi olaraq, tək bir infuziyadan sonra “pis” xolesterolu aşağı salan qabaqcıl yeni gen redaktə terapiyası alıblar.

UCL, UCLH və Barts Health NHS Trust-dan BRC tərəfindən dəstəklənən klinisyenlər tərəfindən dəstəklənən tədqiqatın ilkin nəticələri, terapiyanın yüksək xolesterol üçün birdəfəlik müalicə potensialını vurğulayır və bu da ürək xəstəliyi riskini azaltmaq üçün müntəzəm dərmanlara ehtiyacı aradan qaldıra bilər.

Erkən mərhələ sınağının nəticələri New England Journal of Medicine jurnalında dərc olunub .

Ürək tutmaları və insultlar Böyük Britaniyada ölümün ən böyük səbəblərindən biridir. Çox vaxt bu, “pis” xolesterol kimi tanınan aşağı sıxlıqlı lipoprotein (LDL) xolesterolunun yüksək səviyyədə olması ilə əlaqədardır və sübutlar göstərir ki, zamanla LDL xolesterolunun azalması riski azaldır.

Böyük Britaniyada yeddi milyondan çox insan hazırda xolesterol səviyyəsini aşağı salmaq üçün statinlər kimi dərmanlar qəbul edir, lakin gündəlik həblər və ya müntəzəm inyeksiyalar qəbul etmək çətin ola bilər.

İnsanların yarısı müxtəlif səbəblərdən xolesterol dərmanlarını qəbul etməyə başladıqdan sonra bir il ərzində dayandırır. Bəzi insanlar uzun illər ərzində hər gün bir tablet qəbul etməkdə çətinlik çəkir və ya yan təsirlər yaşayırlar.

VERVE-102 adlı yeni terapiya birdəfəlik infuziya şəklində verilir. Bu terapiya qaraciyərə PCSK9 adlı bir protein istehsal etməsini əmr edən geni söndürmək üçün gen redaktəsindən istifadə edir. Bu protein adətən bədənin qanda dövran edən LDL xolesterolunu təmizləməsini dayandırır. Genin təbii olaraq qeyri-aktiv versiyası ilə doğulmuş insanların həyatları boyu çox aşağı xolesterolu olur və ürək xəstəliyi riski daha aşağı olur. Terapiya, tək bir müalicədən təbii qorunmanı kopyalamaq məqsədi daşıyır.

1b mərhələsinin klinik sınaqlarının məqsədi kiçik bir qrup xəstədə dərmanın təhlükəsizliyini qiymətləndirmək idi.

Sınaqda yeni dərman irsi formada çox yüksək xolesterol (heteroziqot ailəvi hiperxolesterolemiya) və ya adi yaşdan daha gənc yaşda diaqnoz qoyulmuş koronar arteriya xəstəliyi (vaxtından əvvəl koronar arteriya xəstəliyi) olan 35 yetkinə tətbiq edildi. UCLH xəstələri sınaqda iştirak etməyə yönləndirdi.

Ən yüksək dozada terapiya LDL xolesterolunu 62%-ə qədər azaltdı. Bəzi iştirakçılar 18 aya qədər izlənildi və təsir davam etdi. Bu ən yüksək doza ilə əlaqəli heç bir ciddi yan təsir yox idi. Bəzi iştirakçılarda infuziyaya yüngül reaksiyalar və qaraciyər testində kiçik, müvəqqəti dəyişikliklər müşahidə edildi.

UCL-də klinik akademik, Barts Health və UCLH-də məsləhətçi kardioloq və sınaq üçün yerli rəhbərlərdən biri olan professor Riyaz Patel (UCL Səhiyyə İnformatika İnstitutu) dedi: “Hələ ilkin mərhələdir, amma bu, olduqca həyəcanverici bir mərhələdir. Bu tapıntılar texnologiyanın işlədiyini, təhlükəsiz olduğunu və xolesterolu hazırda istifadə etdiyimiz dərmanlara bənzər səviyyələrə endirməyə kömək etdiyini göstərir.”

“Bu terapiya çox yaygın bir vəziyyətə ” tək və tamamlanmış ” bir yanaşma təmin etmək potensialına malikdir ki, bu da uzunmüddətli perspektivdə infarkt və insultların qarşısını almaqda transformativ rol oynayacaq.”

Sınaq davam edir və daha genişmiqyaslı tədqiqatların aparılması planlaşdırılır. Nəticələr 25 may Bazar ertəsi günü Afinada keçirilən Avropa Ateroskleroz Cəmiyyəti Konqresində təqdim edilib. Sınaq Eli Lilly-yə məxsus Verve Therapeutics şirkəti tərəfindən maliyyələşdirilir.

Nəşr detalları

Scott B. Vafai və digərləri, Hiperkolesterolemiya üçün PCSK9 -un VERVE-102 ilə In Vivo Base Redaktə edilməsi, New England Journal of Medicine (2026). DOI: 10.1056/nejmoa2601283

Jurnal məlumatı: Yeni İngiltərə Tibb Jurnalı 

Əsas tibbi anlayışlar

Redaktə, GenomPCSK9 zülalı, insan

Klinik kateqoriyalar

KardiologiyaÜmumi xəstəliklər və qarşısının alınmasıKlinik farmakologiyaLondon Universitet Kolleci tərəfindən təmin edilir 

Bu hekayənin arxasında kim dayanır?

Qeb Klark

İngilis dili üzrə magistr dərəcəsi, 2021-ci ildən bəri mətn redaktoru, ali təhsil və səhiyyə sahəsində təcrübəyə malikdir. Etibarlı elm xəbərlərinə həsr olunub. Tam profil →

Endryu Zinin

Fizika üzrə magistr dərəcəsi və tədqiqat təcrübəsi. Uzun müddət elm xəbərləri həvəskarı. Science X-in redaksiya uğurunda əsas rol oynayır. Tam profil →